La Administración Nacional de Medicamentos, Alimentos y Tecnología Médica (ANMAT) autorizó una nueva opción terapéutica para prevenir sangrados en pacientes con hemofilia A o B. Se trata de marstacimab, un anticuerpo monoclonal de Pfizer que ya se comercializa en el país y se aplica mediante una inyección subcutánea una vez por semana.

El fármaco está destinado a personas desde los 12 años con hemofilia A o B grave y sin inhibidores, es decir, que no desarrollaron anticuerpos contra el factor de coagulación que suelen recibir. Su particularidad radica en que no sustituye directamente los factores VIII o IX deficitarios, sino que actúa sobre otro eslabón de la cascada de coagulación.

La hemofilia es una enfermedad hereditaria poco frecuente que altera la coagulación sanguínea. El tipo A implica una deficiencia del factor VIII, mientras que el B carece del factor IX. Esto puede generar sangrados prolongados tras traumatismos o cirugías, pero también hemorragias espontáneas, especialmente en articulaciones y músculos.

La repetición de estos episodios puede provocar daño articular, dolor crónico y limitaciones de movilidad, por lo que la prevención es uno de los ejes centrales del tratamiento.

Durante décadas, el abordaje se centró en administrar el factor de coagulación faltante. Sin embargo, los avances científicos permitieron desarrollar medicamentos que previenen las hemorragias a través de mecanismos distintos.

Marstacimab pertenece a ese grupo: bloquea la acción de una proteína llamada TFPI (inhibidor de la vía del factor tisular), cuya función es frenar la coagulación. Al inhibirla, se favorece la producción de trombina, necesaria para formar coágulos.

Una de sus características principales es la vía de administración: se aplica semanalmente con una lapicera prellenada, sin necesidad de infusión intravenosa ni de preparar la medicación con antelación.

Con la capacitación adecuada, el propio paciente o un cuidador puede realizar la inyección. Esto puede facilitar la continuidad del tratamiento y reducir las complicaciones asociadas al acceso venoso, además de otorgar mayor autonomía para organizar la vida cotidiana.

El hematólogo Mauro Dávoli, expresidente de la Asociación Argentina de Hemofilia y Desórdenes Asociados, explicó que esta alternativa permite actuar sobre otro componente del proceso de coagulación para recuperar su equilibrio. También señaló que disponer de tratamientos con distintos mecanismos de acción amplía las posibilidades de adaptar la terapia a las necesidades de cada paciente.

La eficacia de marstacimab se evaluó en el estudio internacional BASIS, un ensayo clínico de fase 3 cuyos resultados se publicaron en la revista científica Blood.

La investigación incluyó a personas con hemofilia A grave o hemofilia B moderada a grave, sin inhibidores contra los factores VIII o IX. De los 128 participantes que ingresaron en la etapa de observación, 116 recibieron luego el medicamento.

Los investigadores compararon la frecuencia de episodios hemorrágicos que requirieron tratamiento durante los seis meses previos con los registrados durante la administración de la nueva terapia.

Entre quienes antes recibían tratamiento a demanda, es decir, solo cuando aparecía un sangrado, la tasa anualizada pasó de 39,86 episodios a 3,20. Esto representó una reducción aproximada del 92%.

En tanto, entre los pacientes que ya recibían profilaxis regular con factores de coagulación, la frecuencia anualizada disminuyó de 7,90 a 5,09 episodios, lo que equivale a una reducción del 35,5%. En este grupo, la diferencia también fue estadísticamente significativa frente al tratamiento preventivo anterior.

La hematóloga infantil Andrea Cocca, integrante del equipo médico del Grupo Hemos para Hemofilia y Sangrados Congénitos, destacó que evitar las hemorragias es fundamental porque sus consecuencias pueden acumularse, especialmente cuando afectan reiteradamente las articulaciones.

Además, remarcó que una aplicación subcutánea semanal puede reducir el tiempo y el esfuerzo que demanda sostener el tratamiento, en comparación con las infusiones intravenosas frecuentes y las dificultades que en algunos pacientes genera el acceso a las venas.

Entre los efectos adversos registrados durante los estudios clínicos se encuentran reacciones en el lugar de la inyección, dolor de cabeza, fiebre, molestias articulares, diarrea, picazón y erupciones en la piel.

En el período principal del estudio BASIS no se registraron eventos tromboembólicos. No obstante, los investigadores advirtieron que esto no permite descartar completamente ese riesgo, especialmente cuando el medicamento comience a utilizarse en poblaciones más amplias.

Los especialistas subrayaron que la incorporación de esta alternativa no significa que sea adecuada para todas las personas con hemofilia. La elección debe contemplar la edad, los antecedentes clínicos, la presencia o ausencia de inhibidores, otros tratamientos necesarios y las preferencias del paciente.

Por ese motivo, la indicación debe definirse junto con un equipo especializado. Además, aunque se utilice una terapia preventiva, sigue siendo necesario reconocer y atender cualquier episodio hemorrágico que pueda presentarse.

Fuente: Noticias Argentinas